用于�(yī)療器械這幾種情�
今日�11�26日),國家藥�(jiān)局�(fā)布“真實世界數(shù)�(jù)用于�(yī)療器械臨床評價技�(shù)指導(dǎo)原則(試行)的通告”,該原則主要為�(guī)范和指導(dǎo)真實世界�(shù)�(jù)在醫(yī)療器械臨床評價中的應(yīng)�,由國家藥監(jiān)局組織制定�

真實世界證據(jù)指的�,通過分析真實世界�(shù)�(jù),形成醫(yī)療器械使用、風(fēng)�/收益相關(guān)的臨床證�(jù),可能作為有效的科學(xué)證據(jù)用于�(jiān)管決��
由于真實世界�(shù)�(jù)來源不同,數(shù)�(jù)�(zhì)量可能存在較大差�,并非所有的真實世界�(shù)�(jù)都能�(chǎn)生有效的真實世界證據(jù)�
基于真實世界�(shù)�(jù)形成的真實世界證�(jù)可支持醫(yī)療器械全生命周期臨床評價,涵蓋上市前臨床評價及上市后臨床評價。該指導(dǎo)原則還明確列舉可考慮將真實世界證�(jù)用于�(yī)療器械臨床評價的常見情形�
在同品種臨床評價路徑中提供臨床證�(jù)
同品種臨床評價路徑主要基于同品種�(yī)療器械的臨床�(shù)�(jù)開展臨床評價,需要的臨床�(shù)�(jù)包括同品種產(chǎn)品的臨床�(shù)�(jù)�/或申報產(chǎn)品的臨床�(shù)�(jù)�
對于同品種產(chǎn)品的臨床�(shù)�(jù),真實世界數(shù)�(jù)是其重要來源,其有助于確�(rèn)�(chǎn)品在常規(guī)臨床實踐中的安全有效��識別�(chǎn)品的潛在�(fēng)險(如罕見的�(yán)重不良事件);甚至通過獲知同類�(chǎn)品在不同人群中的實際療效,明確最佳使用人�;通過知曉同類�(chǎn)品的行業(yè)水平,為申報�(chǎn)品的上市前風(fēng)�/收益評價提供信息�
申報�(chǎn)品合法使用獲得的真實世界�(shù)�(jù),可用于確認(rèn)申報�(chǎn)品與同品種器械間的差�,不對申報產(chǎn)品的安全性有效性產(chǎn)生不利影��
用于支持�(chǎn)品注�,作為已有證�(jù)的補�
由于全球法規(guī)尚待進一步協(xié)�(diào)以及�(chǎn)品上市策略等因素影響,部分醫(yī)療器械尚未實�(xiàn)全球同步上市。注冊申請人可綜合考慮�(chǎn)品設(shè)計特點及適用范圍,已有的臨床證據(jù),各�(jiān)管國家或地區(qū)對于臨床證據(jù)要求的差異等情況,在已上市國家或地區(qū)收集真實世界�(shù)�(jù)并形成真實世界證�(jù),作為已有臨床證�(jù)的補充,支持在中國的注冊申報,可避免在原有臨床證�(jù)不足時在中國境內(nèi)開展臨床試驗�
作為進口器械重要憑證
臨床急需進口器械在國�(nèi)特許使用中產(chǎn)生的真實世界�(shù)�(jù),可用于支持�(chǎn)品注冊,作為已有證據(jù)的補��
根據(jù)國家相關(guān)�(guī)�,在部分區(qū)域指定醫(yī)療機�(gòu)�(nèi),特許使用的臨床急需進口�(yī)療器�,按照相�(guān)管理制度和臨床技�(shù)�(guī)范使用產(chǎn)生的真實世界�(shù)�(jù),經(jīng)過嚴(yán)格的�(shù)�(jù)采集和系�(tǒng)處理、科�(xué)的統(tǒng)計分析以及多維度的結(jié)果評�,可用于支持�(chǎn)品注冊,作為已有證據(jù)的補��
特別是通過境外臨床試驗進行臨床評價,有證據(jù)表明/提示將境外臨床試驗數(shù)�(jù)外推至中國人群可能受到境�(nèi)外差異的影響�,可考慮使用該類�(shù)�(jù)作為支持�
作為單組試驗的外部對�
在單組臨床試驗設(shè)計中,可從質(zhì)量可控的真實世界�(shù)�(jù)庫中提取與試驗組具有可比性的病例及其臨床�(shù)�(jù),作為外部對照。外部對照通常來源于具有良好質(zhì)量管理體系的登記�(shù)�(jù)�,其可接受申辦者和�(jiān)管方等的評估,以確認(rèn)其數(shù)�(jù)的相�(guān)性和可靠�。建議采用同期外部對照,如使用歷史數(shù)�(jù)進行對照,將因為時間差異引入多種偏倚,降低臨床試驗的證�(jù)強度�
為單組目�(biāo)值的�(gòu)建提供臨床數(shù)�(jù)
目標(biāo)值是專業(yè)�(lǐng)域內(nèi)公認(rèn)的某類醫(yī)療器械有效�/安全性評價指�(biāo)所�(yīng)達到的最低標(biāo)�(zhǔn),包括客觀性能�(biāo)�(zhǔn)和性能目標(biāo),是在既往臨床�(shù)�(jù)的基�(chǔ)上分析得�,用于試驗器械主要評價指�(biāo)的比較和評價。真實世界數(shù)�(jù)可作為構(gòu)建或更新目標(biāo)值的�(shù)�(jù)來源�
支持適用范圍、適�(yīng)�、禁忌癥的修�
�(yī)療器械上市后,基于所在國家或地區(qū)的相�(guān)法規(guī),在合法使用的前提下,獲得的真實世界�(shù)�(jù)可用于支持適用范�、適�(yīng)癥及禁忌癥的修改。可能的情形包括�(fā)�(xiàn)額外的療�、潛在的獲益人群、慎用人群、產(chǎn)品遠(yuǎn)期安全性確�(rèn)��
支持在說明書中修改產(chǎn)品的臨床價�
�(yī)療器械上市后的真實世界證�(jù),可用于支持修改說明書中修改�(chǎn)品的臨床價值。例�,對于測量、計算患者生理參�(shù)和功能指�(biāo)的醫(yī)療器�,部分生理參�(shù)和功能指�(biāo)在上市前評價時主要關(guān)注測量和計算的準(zhǔn)確�,未充分�(fā)掘其臨床價�。真實世界數(shù)�(jù)可用于構(gòu)建生理參�(shù)和功能指�(biāo),或者基于其做出的臨床治療決定與臨床�(jié)局之間的因果推�,從而修改說明書中產(chǎn)品的臨床價��
支持附帶條件批準(zhǔn)�(chǎn)品的上市后研�
對用于治療罕見病、嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段的疾病和�(yīng)對公共衛(wèi)生事件等急需的醫(yī)療器�,附帶條件批�(zhǔn)上市�,可利用真實世界�(shù)�(jù)開展上市后研究,以支持注冊證載明事項的完��
用于高風(fēng)險植入物等醫(yī)療器械的�(yuǎn)期安全性和/或有效性評�
高風(fēng)險植入物等醫(yī)療器�,特別是市場上首次出�(xiàn)的高�(fēng)險植入物,在上市前臨床評價中,難以確�(rèn)�(chǎn)品的�(yuǎn)期療效和�(fēng)�,識別罕見嚴(yán)重不良事�??衫谜鎸嵤澜�?shù)�(jù)進行該類�(chǎn)品的上市后研究,評估�(chǎn)品的�(yuǎn)期安全和/或有效�,完成產(chǎn)品的全生命周期臨床評價�
用于治療罕見病的�(yī)療器械全生命周期臨床評價,加快其上市進程,滿足患者需�
真實世界�(shù)�(jù)可在多維度支持治療罕見病的醫(yī)療器械快速上�。如擬開展上市前臨床試驗,真實世界數(shù)�(jù)可作為單組試驗的外部對照,或者用于構(gòu)建目�(biāo)�;附帶條件批�(zhǔn)�,真實世界數(shù)�(jù)可用于確�(rèn)�(chǎn)品的有效性,識別�(chǎn)品風(fēng)�,進行�(chǎn)品風(fēng)�/收益的再評價�
上市后監(jiān)�
�(chǎn)品的上市后監(jiān)測,涉及不良事件�(jiān)�、產(chǎn)品安全有效性再評價等方面,是醫(yī)療器械全生命周期臨床評價的重要組成部�。真實世界數(shù)�(jù)在上市后�(jiān)測中�(yīng)�(dāng)�(fā)揮重要作用,如通過收集、提取風(fēng)險信�,開展不良事件歸因分�,及時發(fā)�(xiàn)和控制已上市�(yī)療器械的使用�(fēng)�,同時促進生�(chǎn)企業(yè)對已上市�(chǎn)品的�(shè)計改進,推動新產(chǎn)品研�(fā)�
來源:賽柏藍器械